医生开药只能按说明书 "孤儿病"无药可医?

　　罕见病俗称“孤儿病”，因为发病率低，难以收回投资回报，药商鲜有研发相关药物。一直以来在我国，很多“孤儿病”都借树乘凉，靠医生根据药典、教科书、文献，使用其他疾病的药物“曲线救国”。然而，今年5月，新《处方管理办法》出台，明令要求开药只能依据药物说明书标明适应症。

　　医生开药，意味违规；不开，意味没救。“孤儿病”患者再次走入少药、无药可治窘境。

　　有专家呼吁，对“孤儿病”的尴尬现状，应适当在《处方管理办法》里给予补充条例。

　　名词解释

　　据介绍，所谓“孤儿病”，一般意义上指的是每百万人口中的患者不到1000人的罕见病。根据美国食品与药物管理局的定义，“孤儿病”指在全美国患者少于20万人的疾病。例如，美国患疟疾的只有1000例左右，疟疾在美国就属于孤儿病。

　　致密性骶髂关节炎，是一种发病率非常低的罕见病。中山大学附属第二医院南院骨科大约每月收治两到三名此病患者。“这个数字已经算很高了，因为越是罕见病、小病种越会集中在几家大型三甲医院。”该院骨科陈燕涛副教授表示。以前，此病还可以依托骨科这棵“大树”乘凉，因为没有单独治疗此病的药物，所以它与其他类风湿性关节炎可以共用很多种消炎止痛药，临床效果颇佳。然而今年以来，此病严重缺药。原因：新处方法规定说明书上未标适应症就不能用该药。而原先拿来治疗致密性骶髂关节炎的药物适应症都仅写着：骨性关节炎、类风湿性关节炎。

　　罕见病需用消炎止痛药

　　医生遵从新规不敢擅用

　　强直性脊柱炎，歌星周杰伦就患有此病。长期以来它被笼统归于类风湿性关节炎“门下”，由于其发病特殊性越来越受重视，于是成为单列新病种。然而，名称单列的同时，意味其治疗“断粮”，因为不能再用治疗类风湿性关节炎的药物。而目前尚无说明书上标明可治疗“强直性脊柱炎”的药物出炉。

　　“根据新处方法规定，如果SARS重来，也无药可用。因为没有药品说明书上标明可治疗‘SARS’。”陈燕涛表示，只要说明书上没明确涵盖此病名称，而医生开给患者使用，遭投诉医生必败诉。“这就出现两难境地：一面是不少罕见病患者面临少药、无药可医，一面是医生冒着风险开经验药就涉嫌违规操作。”陈燕涛说，医生真的很无奈。

　　据介绍，罕见病外号叫“孤儿病”，大部分医药公司就没有兴趣研制治疗这类病的药物，因为市场太小，很难收回研发与市场开发的投资。这些病就像“孤儿”一样没人关心，不受待见，所以国际上将其称为“孤儿病”。“本来就是‘孤儿’，只能依靠其他疾病药物治疗，现在这唯一的路都阻断了，‘孤儿’更看不见出路了。”有专家如此感叹。

　　新处方法有效控制滥用药

　　却致“孤儿病”患者“断粮”

　　“现在很多疾病都出现无药可医现象。”陈燕涛表示，主要多见于两类疾病：一类是新单列出来的病种、一类就是罕见病。而新单列病种则是因为研究逐渐细化、从原有病种里单独分出的，如强直性脊柱炎原来就笼统地归纳在骨科疾病里面。这种药的使用更多是依靠大骨科疾病，但说明书全没有及时更新，导致医生不敢随便“凭经验”开一贯可治疗此病的药。

　　自卫生部今年5月1日颁布新的《处方管理办法》正式实施以来，其中新增加关键的一条直接成为悬挂在每位医生头上、随时可能落下的“达摩克利斯之剑”，即：“医生应当根据医疗、预防、保健需要，按照诊疗规范、药品说明书中应有的适应症、药理作用、用法、用量、禁忌、不良反应和注意事项等开具处方。”

　　陈燕涛解释，通俗来说，与过往最大区别在于，医生不能像以前一样擅自“凭经验”开药，必须完全根据药品说明书上标明的药物适应症给患者对症下药。而药物说明书上有无涵盖此病成为衡量医生能否在处方中开具此药的唯一“标杆”。

　　“此举应该有效遏制了医生滥用药尤其是乱开抗生素的现象，对于医生能规范用药是很好的约束。”一位专家接受记者采访时表示，开药必须严扣患者适应症这是国际惯例，但是如果一味严扣，没有任何宽限和特殊处理，弊端也在逐渐浮出水面，那就是：“孤儿病”、新单列病种面临少药甚至无药可医的境地。

　　“因为对于罕见病的开发历来缺乏，所以以前医生还可以根据医学教科书、国际著名文献以及临床经验等，从众多药物里选择一些药给此类患者使用，很多药都显示疗效不错，但现在唯一的根据就是说明书，说明书上没有标明可治疗此病，哪怕成熟的教科书白纸黑字写着此药能治此病，也还是不敢使用，查出来就是违规操作。”

　　有专家呼吁，对“孤儿病”的尴尬现状，应适当在《处方管理办法》里给予补充条例，如某些罕见病或新单列病种，医生开药在遵照药物说明书的同时，可参考教科书和文献。

　　为何药物说明书宁可故意压缩适应症范围，却不肯扩大外延、申报同样可治疗的“孤儿病”呢？一位医药市场业内人士介绍，医药公司大部分算的都是经济账。

　　药商难收回投资

　　不肯申报“孤儿病”

　　虽然同样的药物实际证明可以涵盖不少“孤儿病”，但是在说明书上每填多一个病症就需有相应的临床检验报告，而检验报告必须是对于该病症使用该药物的全套三期临床测试，耗钱耗力不说，由于该病发病率低，将来投资回报甚小。由此，药商可能宁可放弃“罕见病”市场，也不愿投资开拓此适应症。

　　相较之下，对于某些越来越突出受重视由此不得不新单列的病种，业内人士认为，药商不是不想挣这个新崛起市场的钱，而是从病种单列到药物跟进三期临床试验通过新病种适应症申报，前后时间差可能比较漫长，所以目前而言，新单列病种就属于“青黄不接”少药可治时期。

　　他山之石

　　美国1983年通过

　　《孤儿病药物法》

　　为了保障“孤儿病”患者的权益，美国国会1983年1月4日通过了《孤儿病药物法》，其授权卫生部，在治疗“孤儿病”的任何药物问世后的7年之内，如果再出现治疗同一种病的其他新药，卫生部不对其发放许可证。

　　如果发现已认可的“孤儿病”药物还能治疗另一种“孤儿病”，则可以将这种保护期再延长7年。这样，药物开发商就吃了定心丸，敢于在“孤儿病”药物开发上投钱。

　　对于“孤儿病”药物开发商来说，7年的保护期是比药物专利更有效、更实惠的保护方案。回过头来看，这项法律确实推动了“孤儿病”药物的开发，因为法律出台后，“孤儿病”新药品种的年增长速率很快，到1995年9月，美国已有472种药品被认定为“孤儿病”药品。一些“孤儿病”的实际死亡人数和相对死亡率均有所下降