靶向治疗，顾名思义就像打靶一样对患病部位进行针对性治疗。医学专家说，大多数抗癌症药物吃到肚子里，不光会杀伤肿瘤细胞，对人体正常细胞也有杀伤作用。例如肿瘤的传统化疗会引起脱发等副作用，就是正常组织受损的表现。而靶向治疗则像“长了眼睛”一样，当药物进入到体内，就能够直接找到有问题的部位，发挥其药理作用。

　　近年来，随着分子生物学技术的提高和从细胞受体和增殖调控的分子水平对肿瘤发病机制的进一步认识，开始了针对细胞受体、关键基因和调控分子为靶点的治疗。人们称之为“靶向治疗（Targeted Therapy）”。这些领域包括具有靶向性的表皮生长因子受体（EGFR）阻断剂，针对某些特定细胞标志物的单克隆抗体，针对某些癌基因和癌的细胞遗传学标志的药物，抗肿瘤血管生成的药物，抗肿瘤疫苗，基因治疗等等，并在不到10年内有了长足的进步。

　　靶向治疗实际属于病理生理治疗，也就是封闭肿瘤发展过程中的关键受体和纠正其病理过程。由于这类药物具有非细胞毒性和靶向性的特点，主要对肿瘤细胞起调节作用和稳定性作用，因此它们在临床上的表现与细胞毒性药物有很大区别，比如药物毒性的作用范围和临床表现不同；I期临床研究中无法达到剂量限制性毒性和最大耐受剂量；与常规治疗（化疗、放疗）合用有更好的效果等等。近年来针对信号转导、生长因子及其受体的正在研发几种新型药物，并且已经有了重要的成果。

　　信号转导（Signal transduction）对多细胞机体的细胞生长, 分化及各种细胞功能的协调是必须的。从理论上说，影响信号转导通路的任一环节都有可能开发出新抗肿瘤药，如抑制生长因子与受体结合（如Suramin），抑制蛋白丝氨酸/苏氨酸激酶（如Staurosporine），抑制酪氨酸激酶（如Genistein, quercetin）等。首先进入临床研究的伊马替尼可选择地抑制酪氨酸激酶及Bcr-Abl异常融合蛋白的表达并抑制有Bcr-Abl表达的白血病细胞的增殖。美国FDA在2004年又批准艾罗替尼（商品名Tarceva）上市治疗非小细胞肺癌，是近年来药物开发中突出的范例。

　　肿瘤血管生成是肿瘤恶性生长和转移的重要基本条件，“血管内皮生长因子（VEGF）是刺激肿瘤新生血管形成的关键因子。Avastin 生长因子（VEGF）是刺激肿瘤新生血管形成的关键因子。Avastin 可有效抑制VEGF。它已使大肠癌疗效屡有改进。晚期大肠癌病人联合化疗后中位生存由15.6个月延长到20.3个月。最近已突破24个月。它还能明显延长晚期非小细胞肿瘤（NSCLC）患者的存活时间。无序失控生长是恶性肿瘤的主要特征之一，与癌细胞有表皮生长因子原体（EGFR）异常长达有关。Tarceva (erlotimib)是以EGFR为靶标的新型抗癌药物，除了可改善症状，客观有效以外，还能显著改善曾经治疗失败的，NSCLC患者的生存期，因而比在它之前用于临床的另一个类似新药Iressa更为有效，并正因为如此，在现行的新版美国NCCN的NSCLC治疗指南中也将Tarcera列为替代Iressa的标准二/三代药物。

　　基因研究的深化及生物原子工程的进展鼠源化单抗人源化成为可能。针对一部分侵袭性强，预后差的HER-2基因过表达乳腺癌的抗癌新药Herceptin已实质性改进了这类病人的疗效，并成功用于辅助治疗。被视为近年来乳腺癌临床，作为最具影响的重大进展之一。针对有CD20抗原表达的ß淋巴细胞非霍奇全淋巴癌的嵌合鼠/人单克隆抗体，Mabthera也在临床应用多年。它可以与纵贯细胞膜的CD20抗原特异性结合，特异的诱导ß淋巴细胞，使之迅速被清除。Mabther与经典CHOP方案结合的联合治疗改写了淋巴癌化疗的历史，使这种免疫作为ß淋巴细胞癌的新的标准治疗。

　　更多地作用于肿瘤细胞，更少地影响正常组织。对于传统抗癌药物而言，这也是一种体现靶向理念的方式。5FU衍生物的最新代表希罗达便是第一个符合这种靶向理念的传统抗癌新药。由于在肿瘤组织中选择性治化，一方面实现了5FU浓度肿瘤中明显提高于正常组织，另一方面又避免了5FU广泛分布全身。通过口服即能起到持续输液5FU的效果。现已成为乳腺癌和消化道肿瘤的主要治疗药物。